Scienziati americani e britannici hanno per la prima serie di esperimenti condotti hanno fatto progressi rispetto al trattamento di uno dei tipi di emofilia. Era il metodo di terapia genica, scrive ScienceDaily.

Stiamo parlando di emofilia B. Quando è disturbato produzione di proteine, che è responsabile per la coagulazione del sangue, i medici chiamati fattore IX. Questa malattia è causata da un cromosoma X mutazione recessiva ereditaria. Come regola, emofilia B, emofilia e altri tipi, come A e C, si verifica solo nei maschi (showgirl è - 1 30 000). Tali pazienti sono costretti a farlo una volta alla settimana iniezione del fattore IX artificiali, la cui produzione è molto costoso.

Ricordiamo i precedenti tentativi di alleviare i sintomi di emofilia B: l'organismo è stato introdotto una copia modificata del gene, ma questi tentativi sono falliti.

In questo momento, gli scienziati britannici dell'University College di Londra e l'ospedale pediatrico di statunitense di St. Jude per la fornitura di materiale genetico necessario per lo sviluppo del fattore IX, nel tessuto del fegato del paziente utilizzato un adenovirus 8 (si chiama - AAV8). Adenovirus è stato scelto perché, anche se le cellule del fegato attacchi di solito non causano la malattia e non sono integrati nel DNA.

Sei pazienti sono entrati in una vena del braccio virus geneticamente modificato. Due pazienti sono entrati nella bassa, a due - al centro, e altri due - una dose elevata di AAV8. Dopo l'iniezione del contenuto di fattore IX nel sangue di questi pazienti è stato variato da 2 a 12 per cento, in cui il componente di cui sopra è inferiore a 1%.

L'effetto più alta e duratura è stata osservata in due pazienti che hanno ricevuto il maggior AAV8 dose. Fattore IX nel sangue era - dal 3% al 12% per anni e mezzo dopo l'introduzione di un virus geneticamente. Tuttavia, uno di questi pazienti necessaria terapia steroidea a breve termine, perché aveva la risposta immunitaria di cellule epatiche di somministrazione del farmaco. I partecipanti resto di queste terapia ormonale test non è stato necessario.

Come risultato, quattro pazienti che sono entrati un virus geneticamente modificato potrebbe abbandonare completamente regolari iniezioni di fattore IX artificiale. E quasi sei emorragia dolorosa fermato. Alcuni di loro sono attivamente coinvolti nello sport, che prima non potevano permettersi.

Amit Natvani, uno degli autori dello studio, dice che la cosa principale - è che per la prima volta è riuscito a ottenere un effetto duraturo sullo sviluppo del fattore sanguigno a livello terapeutico. Questo risultato permette di sperare per il successo nel trattamento di altri, tipi più comuni di emofilia - emofilia A e altre malattie causate geneticamente.