Scienziati americani hanno pubblicato un rapporto sensazionale hanno corretto con successo malattie genetiche causate da sindrome di Down. Finora sono riusciti a farlo in cellule isolate, ma i risultati positivi del loro lavoro si apre la prospettiva di una futura terapia radicale della patologia ereditaria.
La scoperta sensazionale: la sindrome di Down a essere curata
È noto che le cellule umane contengono 23 coppie di cromosomi. Sindrome di Down o trisomia 21 coppia di cromosomi è una malattia ereditaria causata dalla presenza di un cromosoma in 21 coppie. E 'su questo cromosoma inutile, la cui presenza provoca la disattivazione e la malattia mortale, e focalizzato l'attenzione del gruppo di ricerca presso la University of Massachusetts.
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Per una serie di esperimenti, scienziati hanno raccolto cellule di persone con la sindrome di Down per bloccare questo cromosoma e renderlo si manifesta. Come risultato, questo obiettivo è stato raggiunto con successo.
Gli scienziati hanno usato la tecnica che si chiama "la modifica del genoma", che permette di inserire e tagliare sezioni di DNA. Utilizzando questa tecnica, i ricercatori sono stati in grado di spegnere il gene cromosoma chiamato XIST, e quindi portarlo giù.
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Questo lavoro è considerato il primo grande passo verso lo sviluppo della terapia cromosomico in pazienti con sindrome di Down. Pertanto, tale correzione di errato genoma delle cellule cerebrali impedirà lo sviluppo nei pazienti con sindrome di Down demenza, e l'interferenza nelle cellule del midollo osseo ridurrà di molto la probabilità di sviluppare la leucemia durante l'infanzia.
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Tuttavia, gli scienziati non fretta di assicurare i parenti dei pazienti. Leader di studio Gene Lawrence ha detto che ci vorranno almeno altri 10 anni prima di essere farmaci che riducono il rischio di tali effetti trisomia come disturbi del sistema immunitario e intestinali, le malattie cardiovascolari, leucemia infantile e la demenza sviluppati.
